好意思FDA拒却批准DMD细胞疗法 Capricor股价盘中暴跌逾30%
好意思东时刻周五，生物制药公司Capricor Therapeutics股价盘中暴跌逾30%，因好意思国食物药品监督责罚局(FDA)拒却批准其用于诊疗腹黑病的细胞疗法。
FDA在复兴函中指出，Capricor公司提交的细胞疗法(deramiocel)莫得展示出敷裕的灵验性凭证，同期指出肯求材料在化学、制造和戒指方面还存在问题，因此未获批准。同期，FDA条目该公司提供更多半据因循。
Capricor蓝本寻求将deramiocel用于诊疗杜氏肌养分不良症(DMD)心肌病患者，这是一种由于腹黑肌肉受损而导致的疾病。DMD是一种遗传疾病，其特征是骨骼、腹黑和呼吸肌的进行性无力和慢性炎症，会导致肌肉迟缓退化和无力。
FDA的这封复兴函比原定的8月31日优先审评日历提前了一个多月发出。
Capricor暗意，他们计较在第三季度再行提交肯求，此次会加入正在进行的后期临床覆按数据。
JonesTrading分析师Catherine Novack此前暗意，由于FDA商议委员会会议倏得取消，以及细胞疗法主要监管机构生物成月旦价与臆测中心(CBER)要道官员被解职，8月获批的可能性很低。
值得防卫的是，策略百科自5月份Vinay Prasad被任命为CBER首席本质官以来，细胞疗法确立商面对越来越多的监管审查。
就在上个月，生物制药公司Sarepta诊疗DMD的基因疗法导致第二名患者蚀本，激励了对该疗法安全性的质疑。
Piper Sandler分析师Edward Tenthoff指出，Prasad明确反对单臂临床覆按(即莫得对照组的覆按)和加快审批机制。
B. Riley分析师觉得，FDA主若是指出数据存在期间上的局限，但并未所有关上大门，而是允许Capricor将新的临床覆按数据算作“首要补充”提交，而不是再行肯求。
Capricor暗意，他们对FDA的决定感到只怕，因为一直按照FDA指点鼓吹肯求，审核经过中也莫得遭受首要问题，现在正计较与FDA进行会议调换。
该公司首席本质官Linda Marban在电话会议中暗意：“咱们不觉得需要再行提交一份新的生物制剂许可肯求(BLA)。”
